制御不十分なHeFHの小児にアリロクマブでLDL-C低下

制御不十分な家族性高コレステロール血症ヘテロ接合体（HeFH）の小児患者を対象に、アリロクマブの有効性を第III相無作為化試験で検討。LDLコレステロール（LDL-C）130mg/dL以上でスタチンまたは他の脂質低下療法を受けている8-17歳の小児をアリロクマブ群とプラセボ群に割り付け、2週ごと（Q2W）または4週ごと（Q4W）に投与した。主要評価項目は、各コホートの試験開始前から24週時点までのLDL-Cの変化率とした。 無作為化した153例（平均年齢12.9歳、女性56.9％）で、アリロクマブ群ではいずれの投与法でも24週時点でLDL-Cがプラセボ群よりも有意に低下した。変化率の最小二乗平均差は、Q2Wが－43.3％（97.5％CI－56.0-－30.7、P＜0.001）、Q4Wが－33.8％（同－46.4-－21.2、P＜0.001）だった。アリロクマブQ4W群の2例に、中止に至る有害事象が発現した。有害事象の発現率に群間差は認められなかった。...