進行褐色細胞腫・パラガングリオーマにスニチニブが有効

転移を伴う進行褐色細胞腫・パラガングリオーマ患者78例（18歳以上）を対象に、スニチニブの安全性および有効性を第II相国際多施設共同二重盲検無作為化プラセボ対照試験で検討（FIRSTMAPPP試験）。主要評価項目は12カ月時点の無増悪生存（PFS）率とし、スニチニブによってPFS率が20％から40％に改善すると仮定した。32％が生殖細胞系列にSDHx変異を有しており、69％に前治療歴があった。 その結果、主要評価項目は達成された。12カ月時点のPFS率はスニチニブ群が36％（90％CI 23-50）、プラセボ群が19％（同11-31）だった。主なグレード3または4の有害事象は、無力症（18％ vs. 3％）、高血圧（13％ vs. 10％）、背部または骨痛（3％ vs. 8％）だった。スニチニブ群では3例が死亡した（呼吸不全、筋萎縮性側索硬化症、直腸出血）。薬剤関連とみなされたのは直腸出血のみだった。プラセボ群では2例が死亡した（誤嚥性肺炎、敗血症性ショック）。...