血友病Bへの遺伝子療法は第IX因子定期補充療法に優越性

18-65歳の血友病B（第IX因子レベル2％以下）男性患者44例を対象に、アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子療法ベクターfidanacogene elaparvovecの第IX因子定期補充療法への非劣性を第III相試験で検討（BENEGENE-2試験）。主要評価項目は年間出血率とした。 その結果、年間出血率は定期補充療法のベースライン時の4.42（95％CI 1.80-7.05）から遺伝子療法後12週-15カ月では1.28（同0.57-1.98）と71％低下し、治療間の差は－3.15エピソード（95％CI －5.46-－0.83、P＝0.008）で、fidanacogene elaparvovecの定期補充療法に対する非劣性と優越性が示された。15カ月時点の第IX因子活性の平均値は26.9％、中央値は22.9％だった。注入関連の重篤な有害事象、血栓イベント、第IX因子インヒビター発現、悪性疾患は認められなかった。...