HoFH小児へのロミタピドでLDL-Cを有意に低下

脂質低下療法を受けている家族性高コレステロール血症ホモ接合体（HoFH）小児患者43例（年齢中央値10.7歳、女性56％）を対象に、ロミタピドの有効性および安全性を第III相試験で検討した（APH-19試験）。 その結果、主要評価項目に規定した24週時点のLDLコレステロール値のベースラインからの平均変化率は－53.5％（95％CI －61.6-－45.4、P＜0.0001）だった。24週時点でnon-HDLコレステロール（平均変化率－53.9％、95％CI －61.7-－46.1、P＜0.0001）、総コレステロール（同－50.0％、－57.6-－42.4、P＜0.0001）、VLDLコレステロール（同－50.2％、－59.1-－41.2、P＜0.0001）、アポリポ蛋白B（同－52.4％、－60.3-－44.5、P＜0.0001）、トリグリセリド（同－49.9％、－58.8-－41.0、P＜0.0001）、リポ蛋白（a）（mg/dLで測定の21例：同－11.3％、－32.9-10.3、nmol/Lで測定の22例：－23.6％、－38.2-－9.0、全体でのP＝0.0070）の低下が...