重症βサラセミアの9割がbeti-celで輸血非依存状態を達成

欧米6カ国の8施設で、重症遺伝子型の輸血依存性βサラセミア（TDT）に対するbetibeglogene autotemcel（beti-cel）遺伝子治療の有効性と安全性を非無作為化多施設共同単群非盲検第III相試験で検討（HGB-212試験）。遺伝子型β0/β0、β0/β＋IVS-I-110、またはβ＋IVS-I-110/β＋IVS-I-110を有し、臨床的に安定したTDT患者18例（男性56％、18歳未満72％）を対象とし、自家造血幹細胞および前駆細胞（HSPC）の動員と、薬物動態に基づき用量調整したブスルファンによる骨髄破壊的前処置の実施後、beti-celを注入して24カ月間追跡した。有効性の主要評価項目は輸血非依存状態とし、pRBC輸血なしでヘモグロビン濃度の加重平均9g/dL以上を12カ月以上持続することと定義した。 その結果、18例中16例（89％）が輸血非依存状態を達成し、最終追跡時点まで維持された（推定効果量89.9％、95％CI 65.3-98.6）。beti-celの注入後、全例に1件以上の有害事象が発現したが、beti-celに関連ありと判断される重篤な有害事象...