軟骨無形成症小児に経口infigratinib療法が有望

軟骨無形成症の小児（3-11歳、72例）を対象に、経口投与可能なFGFR1-3選択的チロシンキナーゼ阻害薬infigratinibの安全性と有効性を第II相用量探索試験で検討。患者をinfigratinibの用量の異なる5つの連続コホート（コホート1：0.016mg/kg体重、コホート2：0.032mg/kg体重、コホート3：0.064mg/kg体重、コホート4：0.128mg/kg体重、コホート5：0.25mg/kg体重）に登録し、6カ月間連日投与した後、12カ月間延長投与した。主要安全性評価項目はinfigratinibの減量または治療中止に至る有害事象の発生率とし、主要有効性評価項目は年間成長速度のベースラインからの変化量とした。 その結果、全例に1件以上の有害事象が発現したが、ほとんどは軽度または中等度で、治療中止に至る事象はなかった。コホート5では年間成長速度が上昇して試験継続期間を通じて持続し、18カ月時点のベースラインからの平均変化量は2.50cm/年（95％CI 1.22-3.79、P＝0.001）だった。...