ダノン病の遺伝子治療RP-A501、第I相試験で有望な結果

ダノン病の男児7例（15歳以上：5例、11-14歳：2例）を対象に、遺伝子治療RP-A501の単回注入の安全性と有効性を評価する第I相試験の24-54カ月時のデータを、長期追跡試験の中間データを含めて報告。主要評価項目は、RP-A501の安全性と毒性作用、心筋LAMP2形質導入とタンパク質発現、心不全症状の安定化と減少、心構造および心機能の安定化または改善とした。 その結果、ベースライン時に左室駆出率が正常だった6例で、心臓のLAMP2タンパク質の発現、左室心筋重量係数のベースラインからの低下または安定化、左室駆出率の維持、心筋トロポニンI値およびN末端プロB型ナトリウム利尿ペプチド（NT-ProBNP）値の低下または安定化が認められた。1例に血小板減少症と急性腎障害を伴う補体介在性の血栓性微小血管症（グレード4）、3例にダノン病関連骨格筋症の糖質コルチコイド関連増悪（グレード3）が発現した。24-54カ月時点で全例が生存し、副作用は完全に解消していた。...