NPM1変異陽性再発・難治性急性骨髄性白血病に対するメニン阻害剤レブメニブ：AUGMENT-101試験

再発または難治性（R/R）のヌクレオフォズミン1変異（NPM1m）陽性急性骨髄性白血病（AML）の予後は不良であり、緊急のアンメットメディカルニーズとなっています。強力かつ選択的なメニン阻害剤であるレブメニブは、第1/2相AUGMENT-101試験の結果に基づき、KMT2A転座を有する1歳以上のR/R急性白血病患者の治療薬として最近承認されました。本稿では、AUGMENT-101試験の第2相部分に登録されたR/R NPM1m AML患者の結果を報告します。登録された患者は、強力なCYP3A4阻害剤の併用の有無にかかわらず、レブメニブを28日間サイクルで12時間ごとに投与されました。主要評価項目は、完全寛解（CR）または部分的血液学的回復を伴う完全寛解（CRh；CR+CRh）の割合、および安全性と忍容性でした。副次的評価項目には、全奏効率（ORR）および奏効期間が含まれました。2024年9月18日時点で、84人の患者がレブメニブを1回以上投与されました。年齢の中央値は63歳であり、18歳未満の患者が1人含まれていました。主要解析のためのプロトコル規定の...