血友病Bへのfidanacogene elaparvovec、長期追跡結果は良好
2025年5月29日 New England Journal of Medicine
第IX因子活性が正常値の2％以下である重症または中等症血友病B患者14例を対象に、第IX因子変異体FIX-R338Lを発現する遺伝子組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター、fidanacogene elaparvovec（5×1011ベクターゲノム/kg体重）の長期的な安全性および有効性を追跡研究で検討。患者は、3年以上（中央値5.5年）の追跡を完了した。安全性評価項目は有害事象および検査値の変化、有効性評価項目は年間出血率および第IX因子活性などとした。...