LAD-Iにレンチウイルス遺伝子治療marne-celで生存改善
2025年6月18日 New England Journal of Medicine
重症白血球接着不全症I型（LAD-I）小児患者9例を対象に、自己不活性化レンチウイルスベクターで形質導入した自家CD34陽性造血幹細胞を用いる遺伝子治療marnetegragene-autotemcel（marne-cel）を第I-II相試験で検討。第II相試験の主要有効性評価項目は、marne-cel注入後1年以上、または組み入れ時に1歳未満だった患者では2歳の時点での同種造血幹細胞移植（HSCT）なし生存率とした。追跡期間は24カ月だった。...