重症血友病BへのAAV遺伝子治療、効果が長期的に持続
2025年8月7日 New England Journal of Medicine
アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療scAAV2/8-LP1-hFIXcoの単回静注投与による治療が成功した重症血友病B男性患者10例を対象に、臨床的便益の持続性および安全性を中央値13.0年の追跡調査で検討。投与量は2例が低用量［2×1011ベクターゲノム（vg）/kg体重］、2例が中用量（6×1011vg/kg）、6例が高用量（2×1012vg/kg）だった。...