細胞シートprademagene zamikeracelがRDEBの創傷と疼痛を改善
2025年8月12日 Lancet
米国の2施設で、20cm2超の慢性創傷を2つ以上有する劣性栄養障害型表皮水疱症（RDEB）患者11例（年齢中央値21歳、女性64％）を対象に、自家COL7A1遺伝子改変細胞シートprademagene zamikeracelの単回移植の創傷治癒効果および安全性を第III相無作為化患者内比較試験で検討（VIITAL試験）。共主要評価項目は、ベースラインから24週時点までの50％以上の治癒および疼痛減少が見られた創傷の割合とした。...