非輸血依存性サラセミアにmitapivatでヘモグロビン濃度改善

ヘモグロビン濃度10g/dL以下の非輸血依存性（NTD）αサラセミアまたはNTDβサラセミアの成人患者194例を対象に、経口ピルビン酸キナーゼ活性化薬mitapivatの有効性と安全性を第III相二重盲検無作為化プラセボ対照試験で検討（ENERGIZE試験）。主要評価項目はヘモグロビン反応（12-24週の平均ヘモグロビン濃度がベースラインから1.0g/dL以上上昇）とした。...