非閉塞性肥大型心筋症にマバカムテンで機能・症状改善せず
2025年9月15日 New England Journal of Medicine
症候性の非閉塞性肥大型心筋症（NHCM）成人患者580例（平均年齢56±15歳、女性46％）を対象に、マバカムテン投与により身体機能および患者報告による健康状態が改善されるかどうかを第III相国際二重盲検プラセボ対照試験で検討（ODYSSEY-HCM試験）。主要評価項目は、48週目までの最高酸素摂取量および23項目のカンザスシティ心筋症質問票臨床要約スコア（KCCQ-CSS）の変化量とした。...