遺伝子編集療法nex-zがATTRv-PNのTTRを持続的に低下、P1

遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシスポリニューロパチー（ATTRv-PN）患者36例を対象に、CRISPR-Cas9を用いたin vivo遺伝子編集治療薬nexiguran ziclumeran（nex-z）単回注入の安全性および薬力学を第I相非盲検試験で検討。平均追跡期間は27カ月だった。...