遺伝子治療DB-OTOで先天性難聴の聴覚が改善、FIH試験

2025年10月25日 New England Journal of Medicine

DB-OTOは、オトフェリン（OTOF）遺伝子欠損による先天性難聴に対するデュアルAAVベクターを用いた遺伝子治療である。 ...