ADA欠損症への遺伝子治療、持続的な有効性と安全性示す

2025年10月28日 New England Journal of Medicine

アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症による重症複合免疫不全症（ADA-SCID）患者に対し、レンチウイルスを用いた自家造血幹細胞遺伝子治療を実施した。 ...