血友病Bに遺伝子治療で第IX因子製剤の年間消費量96％減

2025年12月20日 New England Journal of Medicine

5年間の追跡調査の最終解析において、血友病B患者に対するetranacogene dezaparvovec（AAV5-hFIX-Paduaベクターを用いた遺伝子治療）の単回輸注は、導入期間と比較して、年間出血率を63%有意に減少させた。 ...