ムコ多糖症II型に脳透過性tividenofusp alfaが有望、P1/2

2026年1月13日 New England Journal of Medicine

tividenofusp alfaは、トランスフェリン受容体結合Fcドメインを用いることで、ムコ多糖症II型（MPS II）の神経・末梢症状の両方を標的とした新規治療薬である。 ...