輸血依存性β-サラセミアにbeti-celで輸血不要効果が長期持続

2026年1月25日専門誌ピックアップ

輸血依存性βサラセミア（TDT）患者に対する遺伝子治療beti-cel後の輸血不要（TI）達成率はフェーズ3試験で90.2％に達し、その効果は最長10.1年間にわたり持続した。 ...