GM1ガングリオシドーシスにAAV9遺伝子治療は、P1/2

2026年2月19日 New England Journal of Medicine

II型GM1ガングリオシドーシスの小児9名に対し、β-ガラクトシダーゼをコードするAAV9ベクターを単回静注した結果、脳脊髄液中の酵素活性上昇と蓄積物質の減少が確認された。 ...