筋強直性ジストロフィーにdel-desiranでスプライシング異常改善

2026年2月26日 New England Journal of Medicine

筋強直性ジストロフィー1型（DM1）患者に対し、抗体オリゴヌクレオチド複合体del-desiranの安全性を評価した。 ...