シスチン症に造血幹細胞遺伝子治療でシスチン蓄積量減少

シスチン症患者に対し、レンチウイルスベクターを用いた造血幹細胞遺伝子治療（CTNS-RD-04）の安全性と有効性を第I-II相試験で評価した。 ...