SOD1変異を伴うASLに早期トフェルセンで機能低下抑制

2026年3月9日 JAMA Neurology

SOD1遺伝子変異を伴う筋萎縮性側索硬化症（ALS）に対し、トフェルセンの早期介入が運動機能、呼吸機能、およびQOLの低下を有意に抑制することが最長3.5年の追跡で示された。 ...