ドラベ症候群にzorevunersenが有望な結果、P1/2a

2026年3月10日 New England Journal of Medicine

ドラベ症候群の原因であるSCN1A遺伝子ハプロ不全に対しNa_V1.1ナトリウムチャネルの発現を増強する新規アンチセンスオリゴヌクレオチドzorevunersenは、長期投与において管理可能な安全性プロファイルを示した。...