鎌状赤血球症にreni-celでHbF産生再活性化も試験中止

2026年4月10日 New England Journal of Medicine

重症の鎌状赤血球症（SCD）において、CRISPR-Cas12aを用いた自家遺伝子治療「reni-cel」でヘモグロビン値が正常化した。 ...