遺伝子編集reni-cel、輸血依存のβサラセミアでも効果示す

2026年4月12日 New England Journal of Medicine

輸血依存性のβサラセミアに対し、CRISPR-Cas12a遺伝子編集を用いて胎児性ヘモグロビン（HbF）産生を再活性化させる自家造血幹細胞療法「reni-cel」が高い効果を示した。 ...