鎌状赤血球症に塩基編集治療risto-celで血管閉塞発作が消失
2026年4月16日 New England Journal of Medicine
鎌状赤血球症患者を対象に、塩基編集技術を用いてHBG1/HBG2プロモーターを標的とし、胎児ヘモグロビン（HbF）の産生を促進するristoglogene autogetemcel（risto-cel）の安全性と重症血管閉塞発作の抑制について検討した。
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