XLRS遺伝子治療、1回の網膜下注射で分離腔閉鎖・視力改善
2026年6月21日 New England Journal of Medicine
X連鎖網膜分離症患者12人に対し、ヒトRS1相補的DNAを含むAAV8ベクター（scAAV8-hRS1）の単回網膜下注射は良好な安全性を示した。
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