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遺伝子編集治療lonvo-z単回投与でHAEの月間発作率87%減

2026年6月26日  New England Journal of Medicine

遺伝性血管性浮腫患者を対象に、CRISPRを用いたin vivo遺伝子編集治療薬lonvo-zの有効性と安全性を第III相試験で検証した。 ...