CRISPR治療exa-cel、βサラセミア/鎌状赤血球症児にも有望
2026年6月27日 New England Journal of Medicine
5〜11歳の輸血依存性βサラセミアおよび鎌状赤血球症児を対象に、CRISPR-Cas9を用いた遺伝子細胞治療exa-celの有効性と安全性を第III相試験で評価した。
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