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米FDAがピルビン酸キナーゼ欠乏症にmitapivat承認

2022年2月23日  米食品医薬品局(FDA)

米国食品医薬品局(FDA)は2月17日、成人のピルビン酸キナーゼ(PK)欠乏症に伴う溶血性貧血に対し経口低分子アロステリック活性化薬mitapivat(商品名Pyrukynd、Agios Pharmaceuticals社)を承認した。...