米FDAが輸血依存性βサラセミアに遺伝子治療承認
2022年8月22日 米食品医薬品局（FDA）
米国食品医薬品局（FDA）は8月17日、成人および小児の輸血依存性βサラセミアに、初の自家CD34陽性細胞を用いた遺伝子治療betibeglogene autotemcel（商品名Zynteglo、bluebird bio社）を承認した。患者の自家CD34陽性細胞を採取し、T87Q のアミノ酸置換を伴う成体ヘモグロビン（HbA T87Q ）をコードするBB305レンチウイルスベクターを用いて機能的なβグロビンを産生するように遺伝子改変したうえで、骨髄破壊的前処置後に単回で静脈内投与する。...