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米FDAがASM欠損症にゼンフォザイム承認

2022年9月4日  米食品医薬品局（FDA）

米国食品医薬品局（FDA）は8月31日、小児および成人の酸性スフィンゴミエリナーゼ（ASM）欠損症の非中枢神経系病変に対する初の治療薬として、肝臓や脾臓、肺へのスフィンゴミエリンの蓄積を阻害する酵素補充療法製剤オリプダーゼ アルファ（遺伝子組換え、商品名ゼンフォザイム点滴静注用、Genzyme社）を承認した。...