米FDAが血友病Bにetranacogene dezaparvovec承認
2022年11月29日 m3.com編集部
米国食品医薬品局（FDA）は11月22日、成人の血友病B（先天性第IX因子欠乏症）に対し、アデノ随伴ウイルスベクターを用いる遺伝子治療薬etranacogene dezaparvovec（商品名Hemgenix）を承認した。現在第IX因子製剤の予防的投与を実施している患者、現在生命を脅かす出血があるかその既往がある患者および重度の自然出血を繰り返す患者が対象となる。...