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古典型21-OHD、tildacerfontでホルモンマーカー正常化

2021年7月23日  専門誌ピックアップ

古典型21-水酸化酵素欠損症(21-OHD)の成人患者を対象に、コルチコトロピン放出因子1型受容体拮抗薬tildacerfontの安全性と有効性を第II相非盲検試験2件で検討。試験1では、200-1000mgを1日1回(10例)、200mgを1日2回(9例)または100mgを1日2回(7例)2週間投与し、試験2では400mgを1日1回(11例)12週間投与した。 その結果、試験1では、投与前のアンドロステンジオン(A4)が正常上限値(ULN)の2倍を超える患者(11例)で、副腎皮質刺激ホルモン(-59.4--28.4%)、17-ヒドロキシプロゲステロン(-38.3-0.3%)、A4(-24.2--18.1%)が低下したが、明らかな用量反応性はなかった。試験2では、投与前のA4がULNの2倍を超える患者(5例)で、このバイオマーカーの最大平均低下量は約80%だった。53.6%に頭痛(7.1%)、上気道感染症(7.1%)などの有害事象が発現した。 この記事への読者の皆様(医師)からのコメントを募集しています。(こちらから投稿していただくコメントは実名での投稿になり、匿名で投稿できるDoct...