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血友病Aの遺伝子治療で出血頻度が低下

2021年11月26日  New England Journal of Medicine

血友病A患者18例を対象に、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター、SPK-8011注入による第VIII因子発現誘導の安全性と有効性、第VIII因子の発現と持続性を第I/II相試験で検討した。 安全性観察期間は中央値で36.6カ月だった。SPK-8011を導入した18例のうち16例で第VIII因子発現が持続した。年間の出血発生率は91.5%低下した(1年当たりの出血発生率中央値、ベクター導入前8.5件 vs. 導入後0.3件)。8例に治療関連有害事象が計33件発現した。ベクター関連の有害事象が17件で、そのうち1件は重篤な有害事象だった。...