クリオピリン関連周期性症候群にIL-1阻害薬の有効性
日本のクリオピリン関連周期性症候群(CAPS)患者の臨床的特徴と、実臨床でのIL-1阻害薬カナキヌマブの有効性と安全性を後向き研究で検討。患者101例(生殖細胞系列のヘテロ接合性変異86例、体細胞モザイク変異15例)を組み入れ、臨床情報を後向きに収集して、カナキヌマブとサイトカインの血清中濃度を分析した。 その結果、39の変異型が特定された。6例(全患者の5.9%)が死亡し、そのうち4例はCAPS随伴症状によるものだった。患者の73.7%がカナキヌマブにより完全寛解を達成し[家族性寒冷自己炎症性症候群(FCAS)の100%、マックル・ウェルズ症候群(MWS)の79.6%、慢性乳児神経皮膚関節症候群/新生児期発症多臓器系炎症性疾患(CINCA/NOMID)の44.4%]、早期の治療介入は良好な聴覚性転帰に関連していた。ただし、患者の23.7%は炎症の寛解が得られず臓器障害が悪化し、2例が高用量のカナキヌマブ治療中に死亡した。...
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