小児CAHへのcrinecerfontでアンドロステンジオン抑制

古典型の先天性副腎過形成症（CAH）小児患者100例を対象に、コルチコトロピン放出因子1型受容体拮抗薬crinecerfontの効果を第III相無作為化試験で検討（CAHtalyst Pediatric試験）。ベースライン時のグルココルチコイドの1日当たり平均用量は16.4mg/m2、アンドロステンジオンの平均値は431ng/dLだった。主要評価項目は、ベースラインから4週時点のアンドロステンジオン値の変化量とした。 その結果、4週時点のアンドロステンジオン変化量はcrinecerfont群－197ng/dL、プラセボ群＋71ng/dL（最小二乗平均差－268ng/dL、P＜0.001）、朝のグルココルチコイド投与前に測定したアンドロステンジオンの平均値はそれぞれ208ng/dL、545ng/dLだった。28週時に、アンドロステンジオン制御維持下で、グルココルチコイドの平均用量がcrinecerfont群で18.0％低下したのに対し、プラセボ群では5.6％増加した（同－23.5％ポイント、P＜0.001）。最も頻度の高かった有害事象は頭痛、発熱、嘔吐だった。...