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siRNA薬plozasiranで混合型高脂血症のトリグリセライド値が改善

2024年7月9日  New England Journal of Medicine

混合型高脂血症353例を対象に、アポリポタンパク質C3(APOC3)低分子干渉RNA薬plozasiranの安全性と有効性を48週間の第IIb相二重盲検無作為化プラセボ対照試験で検討(MUIR試験)。参加者を、4つのコホート(plozasiran 10mg/25mg/50mg年4回投与、50mg年2回投与)内でそれぞれ3対1の比率でplozasiranまたはプラセボに割り付けた。主要評価項目は24週時点の空腹時トリグリセライド値の変化率とした。 その結果、24週時点での空腹時トリグリセライド値は、最小二乗平均の差の変化率で、plozasiran 10mg年4回群が-49.8%ポイント(95%CI -59.0--40.6)、25mg年4回群が-56.0%ポイント(同-65.1--46.8)、50mg年4回群が-62.4%ポイント(同-71.5--53.2)、50mg年2回群が-44.2%ポイント(同-53.4--35.0)有意に低下した(全ての比較についてP<0.001)。血糖管理の悪化は、プラセボを投与された参加者の10%、plozasiran 10mg年4回群の12%、25mg年4回...