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ATTR-CMへのブトリシランで全死亡低下

2024年10月18日  New England Journal of Medicine

トランスサイレチン型心アミロイドーシス(ATTR-CM)患者655例を対象に、RNA干渉治療薬ブトリシランの有効性を二重盲検無作為化試験で検討。ブトリシラン(25mg)を12週間ごとに最大36カ月間投与する群(326例)またはプラセボ群(329例)に、1対1の比率で割り付けた。主要評価項目は、全死因死亡と再発した心血管事象の複合とした。 その結果、ブトリシラン群ではプラセボ群よりも、全死因死亡と心血管事象再発のリスクが低く(全体:ハザード比0.72、95%CI 0.56-0.93、P=0.01、ブトリシラン群:ハザード比0.67、95%CI 0.49-0.93、P=0.02)、42カ月までの全死因死亡リスクが低かった(ハザード比0.65、95%CI 0.46-0.90、P=0.01)。主要評価項目の転帰は、ブトリシラン群の163例とプラセボ群の202例に生じた。有害事象の発現率は両群同程度(ブトリシラン群:99%、プラセボ群:98%)で、重篤な有害事象はブトリシラン群の62%、プラセボ群の67%に発現した。...