血友病Aに新たなレンチウイルス遺伝子治療が有望

第VIII因子インヒビターを保有しない重症血友病A患者5例を対象に、レンチウイルスベクターCD68-ET3-LVで形質導入した自家CD34＋造血幹細胞（HSC）を用いた遺伝子治療の有効性および安全性を単施設試験で検討。導入エンハンサーあり（第2群、3例）、またはなし（第1群、2例）で形質導入されたHSCを、骨髄破壊的前処置後の患者に移植した。 その結果、最終製剤のベクターコピー数は、第1群の各患者で1細胞当たり1.0、0.6、第2群でそれぞれ1.5、0.6、2.2だった。重度好中球減少症の持続期間は7-11日、重度血小板減少症では1-7日だった。28日時点から最終追跡時点まで測定した第VIII因子活性レベルの中央値は、第1群で5.2IU/dL（末梢血中のベクターコピー数は1細胞当たり0.2）、1.7IU/dL（同0.1）、第2群では37.1IU/dL（同4.4）、19.3IU/dL（同3.2）、39.9IU/dL（同4.8）だった。累積追跡期間81カ月（中央値14カ月）での年間出血率は、全5例で0％だった。...