金ナノ結晶懸濁液CNM-Au8にALS進行抑制効果はあるか

筋萎縮性側索硬化症（ALS）の進行に対する金ナノ結晶懸濁液CNM-Au8の効果を第II/III相無作為化二重盲検プラットフォーム試験で検討（HEALEY ALS Platform試験）。ALS患者161例をCNM-Au8の60mg/日群（61例）、30mg/日群（59例）、またはプラセボ群（41例）に割り付けた。主要有効性評価項目は、機能（改訂ALS機能評価尺度）と生存で評価したALS疾患重症度のベースラインから24週までの変化とし、disease rate ratio（DRR）で示した（DRR 1未満は治療の有益性を示す）。161例中145例（90％）が試験を完了した。主解析には、他のレジメンで同時にプラセボに無作為化された123例のデータを統合した。 統合したCNM-Au8投与群と統合したプラセボ群を比較した主解析の結果、主要評価項目（DRR 0.97、95％信用区間0.783-1.175、DRRが1未満の事後確率0.65）および副次評価項目（Combined Assessment of Function and Survivalを含む3項目）で、CNM-Au8に有益性も有害性もな...