遺伝子療法arsa-cel、MLDの重度運動障害や死亡を抑制

異染性白質ジストロフィー（MLD）患者88例を対象に、造血幹細胞ベースの遺伝子療法atidarsagene autotemcel（arsa-cel）の長期的効果を2件の前向き臨床試験および拡大アクセスプログラムで検討。主要評価項目は重度運動障害のない生存とし、未治療患者（自然経過コホート）と比較した。追跡期間中央値は6.76年だった。...