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尋常じゃない顔面から頚部の腫れ、局面を打開した教授の見立てと薬剤【思い出の臨床風景】

2022年4月13日  ドクター寄稿

みなさんは「オーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)」の定義をご存知でしょうか? 一般的には“患者数が少ないことで研究開発が進みにくく、市場への流通量も限られている医薬品”といったイメージ があるかもしれません。医薬品医療機器総合機構(PMDA)の講演資料によると、正確には「患者数が5万人未満の疾病に適応」「治療が困難な難病などに使用」「治療上の必要性が高い」「他に代替治療の方法がない」といった条件を満たす医薬品を指すそうです。私がまだ中堅であった頃にこうした医薬品の効果と必要性を強く実感することがありました。その医薬品とは「乾燥濃縮人C1-インアクチベーター製剤」(販売名:ベリナート)です。...