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米FDAが遅発型ポンぺ病の治療薬承認

2021年8月12日  米食品医薬品局(FDA)

米国食品医薬品局(FDA)は8月6日、1歳以上の遅発型ポンぺ病に対する酵素補充療法製剤としてavalglucosidase alfa(商品名Nexviazyme、Genzyme社)を承認した。ポンペ病は、ライソゾーム酵素の一種、酸性α-グルコシダーゼ(GAA)の欠乏または活性低下を原因とするまれな遺伝性疾患で、骨格筋や心筋にグリコーゲンが蓄積することによって筋力が低下し、呼吸不全や心不全のため若年で死亡する。avalglucosidase alfaは、GAA酵素の補充によりグリコーゲンの分解を促進する静注製剤。...