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LAL欠損症、新薬に高まる期待(2016/7/20訂正)

2016年7月14日 QLifePro 医療ニュース  カテゴリ: 小児科疾患投薬に関わる問題

アレクシオンファーマ株式会社は5月24日、LAL-Dの効能効果を有する遺伝子組換えヒトライソゾーム酸性リパーゼ製剤「カヌマ(R)点滴静注液20mg(一般名:セベリパーゼアルファ)」を発売。これを受け、都内で致死性の代謝性超希少疾患であるライソゾーム酸性リパーゼ欠損症(LAL-D:LysosomalAcidLipaseDeficiency)についてのプレスセミナーが開催された。LAL-Dは、国内患者数数十人とされている超希少疾患。遺伝子変異によってライソゾーム内のライソゾーム酸性リパーゼ(LAL)...

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※ニュースソース略称:(NEJM)=New England Journal of Medicine、(JAMA)=Journal of the American Medical Association、(Ann Intern Med)=Annals of Internal Medicine、(BMJ)=British Medical Journal、(Ann Surg)=Annals of Surgery、(共同)=共同通信社、(毎日)=毎日新聞社、(読売)=読売新聞、(朝日)=朝日新聞、(WCR)=WIC REPORT、(日報)=薬事日報、(薬ニュ)=薬事ニュース、(薬新)=薬局新聞