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J-Brain Cargoを適用したサンフィリッポ症候群A型治療薬の開発開始

2018年9月20日 QLifePro 医療ニュース  カテゴリ: 小児科疾患投薬に関わる問題

JCRファーマ株式会社は9月14日、同社独自の血液脳関門通過技術「J-BrainCargo(R)」を適用した新薬の開発として、新たにサンフィリッポ症候群A型治療酵素製剤(開発番号:JR-441、血液脳関門通過型遺伝子組換えヘパランN-スルファターゼ)の開発に着手することを決定したと発表した。サンフィリッポ症候群A型(ムコ多糖症IIIA型)は、ハンター症候群やハーラー症候群と同じムコ多糖症の一種。へパラン硫酸が蓄積することで、中枢神経症状、睡眠障害、肝脾腫、痙攣発作などが起きる。現段階で有効な治療...

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※ニュースソース略称:(NEJM)=New England Journal of Medicine、(JAMA)=Journal of the American Medical Association、(Ann Intern Med)=Annals of Internal Medicine、(BMJ)=British Medical Journal、(Ann Surg)=Annals of Surgery、(共同)=共同通信社、(毎日)=毎日新聞社、(読売)=読売新聞、(朝日)=朝日新聞、(WCR)=WIC REPORT、(日報)=薬事日報、(薬ニュ)=薬事ニュース、(薬新)=薬局新聞