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ノバルティス SMA遺伝子療法「AVXS-101」を国内申請、1回完結型治療

2018年11月15日 ミクスOnline  カテゴリ: 神経内科疾患その他

ノバルティスファーマは、脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する遺伝子置換療法の「AVXS-101」(開発コード)について、日本で11月1日付で承認申請した。この遺伝子療法が承認されると、早期死亡や、生涯続く障害を伴うSMAに対する初の1回完結型治療となる。AVXS-101は、患者にSMN遺伝子を導入することで、体内でSMNタンパクを産生させ補充し、神経・骨格筋の機能を改善することによりSMAの治療を行うもの。欠陥のあるSMN1(生存運動ニューロン)遺伝子を効果的に置き換えることでSMAの遺伝的根本原因...

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※ニュースソース略称:(NEJM)=New England Journal of Medicine、(JAMA)=Journal of the American Medical Association、(Ann Intern Med)=Annals of Internal Medicine、(BMJ)=British Medical Journal、(Ann Surg)=Annals of Surgery、(共同)=共同通信社、(毎日)=毎日新聞社、(読売)=読売新聞、(朝日)=朝日新聞、(WCR)=WIC REPORT、(日報)=薬事日報、(薬ニュ)=薬事ニュース、(薬新)=薬局新聞