米国食品医薬品局(FDA)は11月23日、まれな遺伝性代謝疾患、原発性高シュウ酸尿症1型(primaryhyperoxaluriatype1:PH1)の初の治療薬として、RNA干渉薬lumasiran(商品名Oxlumo、AlnylamPharmaceuticals社、国内未承認)を承認した。原発性高シュウ酸尿症は、代謝酵素の先天的な欠損のため、肝臓でシュウ酸が過剰に産生されることが原因で引き起こされるが、同薬はこのシュウ酸の産生を抑える働きがあるという。原発性高シュウ酸尿症には1型から3型まで...